Distrofia di Duchenne: dalle staminali alla terapia farmacologica
Intervista al Prof. Giulio COSSU, professore di Medicina Rigenerativa all'Università di Manchester. Prof. Giulio COSSU Prof. COSSU, ex membro del Panel LS7 dell'European Research Council, del Committee for Advance Therapies dell'European Medical Agency. Direttore dal 2008 al 2011 della Divisione di Medicina rigenerativa del San Raffaele di Milano, la sua attività di ricerca riguarda lo sviluppo del muscolo scheletrico, le cellule staminali del mesoderma; ha sviluppato modelli pre-clinici di terapia cellulare per la distrofia muscolare e completato un primo trial clinico. La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) è una patologia genetica studiata per la prima volta da Guillaume Benjamin-Amand Duchenne (17 settembre 1806 - 15 settembre 1875), da cui prende il nome. la DMD è una malattia recessiva legata al cromosoma X, nella quale il danno muscolare è dovuto all'assenza completa della distrofina , una proteina fondamentale per la contrazione e la struttura del